轉化醫學
科學術語
轉化或轉換醫學(Translational Medicine)是將基礎醫學研究和臨床治療連接起來的一種新的思維方式。建立在基因組遺傳學、組學晶元等基礎上的生物信息學,同系統醫學理論與自動化通訊技術之間的互動密切,加快了科學研究向工程應用轉變的產業化過程,應用於醫藥學也將導致基礎與臨床之間的距離迅速縮短。
轉化或轉換醫學是醫學研究的一個分支,試圖在基礎研究與臨床醫療之間建立更直接的聯繫。轉化醫學在健康產業中的重要性不斷提升,而精確定義也不斷變化。在藥物的研發過程中,轉化醫學的典型含義是將基礎研究的成果轉化成為實際患者提供的真正治療手段,強調的是從實驗室到病床旁的聯接,這通常被稱為“從實驗台到病床旁”定義。
轉化醫學
在中國轉化醫學已成為國家在生物醫學領域裡一個重大的政策。《中共中央關於制定國民經濟和社會發展第十二個五年規劃的建議》輔導讀本中指出:“以轉化醫學為核心,大力提升醫學科技水平,強化醫藥衛生重點學科建設。”由韓啟德教授和桑國衛教授領銜兩百多位專家、歷時兩年完成的“健康中國2020”戰略研究中也提出:“推動有利於國民健康的醫學模式的轉化;依靠科技進步,促進衛生事業的發展。”
轉化醫學的提出源於當年NIH迫於來自社會的壓力。20世紀末NIH每年的研究經費高達200多億美元,但美國人卻在追問,發明了那麼多的新技術,積累了那麼多新的知識,發表了那麼多的高水平論文,為什麼人們的健康狀況並沒有得到顯著改善。由此,NIH提出了轉化醫學的概念,旨在讓基礎知識向臨床治療轉化,促進健康水平的提升。
轉化醫學的主要目的就是要打破基礎醫學與藥物研發、臨床及公共衛生之間的固有屏障,在其間建立起直接關聯;從實驗室到病床,把基礎研究獲得的知識成果快速轉化為臨床和公共衛生方面的防治新方法。轉化醫學致力於彌補基礎實驗研發與臨床和公共衛生應用之間的鴻溝,為開發新藥品、研究新的治療方法開闢出了一條具有革命性意義的新途徑。轉化醫學是“從實驗台到臨床”的一個連續、雙向、開放的研究過程。
轉化醫學是一個致力於克服基礎研究與臨床和公共衛生應用嚴重失衡的醫學發展的新模式,其核心是在從事基礎醫學發現的研究者和了解患者需求的醫生、以及衛生工作者之間建立起有效的聯繫,特別集中在分子基礎醫學研究向最有效和最合適的疾病預防診斷、治療和預防模式的轉化。
轉化醫學的意義及其價值已引起歐美國家的高度重視並催生戰略行動。美國已在近40所大學建立了轉化醫學中心,在2012年以前將會達到60個以上。政府對轉化醫學的重視程度日漸增高,企業也加強了在轉化醫學方面的投入。在中國,轉化醫學尚處於起步和探索階段,但發展很快,全國一些院校和科研單位都成立了轉化醫學研究中心,為中國轉化醫學的進一步發展打下了堅實的基礎。認為,除了注重藥物研發、生物醫學工程等經典意義上的轉化醫學外,對於中國這樣一個人口大國,轉化醫學研究更應重視公共衛生,重視基層,重視社區,重視人群的流行病學研究。
轉化醫學還有更廣泛的意義,這裡指從患者出發開發和應用新的技術,強調的是患者的早期檢查和疾病的早期評估。在現代的醫療中,看到研究進程向一個更加開放的、以患者為中心的方向發展,以及對於從研究出發的醫學臨床實踐的包容。
傳統的基礎研究與臨床實踐被一系列的障礙分隔,這些障礙就像“籬笆牆”。新葯的研發隔離於臨床在實驗室中進行,而當需要進行安全測試和臨床試驗時才不可避免地被“扔過籬笆”。許多製藥公司正在建立轉化醫學團隊,來增強基礎研究和臨床醫學的溝通。
從上述定義可以看出,轉換醫學倡導以患者為中心,從臨床工作中發現和提出問題,由基礎研究人員進行深入研究,然後再將基礎科研成果快速轉向臨床應用,基礎與臨床科技工作者密切合作,以提高醫療總體水平。因此轉換醫學研究主張打破以往研究課題組單一學科或有限合作的模式,強調多學科組成課題攻關小組,發揮各自優勢,通力合作。
例如,診斷及監測人類疾病的新參數——生物標誌物的研究,是由基礎醫學、臨床醫學和生物信息學等專業研究人員共同組成,定期討論和溝通,及時解決研究過程中遇到的問題,不僅為開發新葯及研究新的治療方法開闢出一條具有革命性意義的新途徑,而且有助於探索新的治療方法,縮短新的治療方法從實驗到臨床階段的時間,進而快速提高醫護和治療工作的質量。
1. 新型的生物標誌物在臨床疾病檢測中的應用
2. 加快新葯研究的速度
根據美國食品藥品管理局(FDA)的資料,臨床前作用良好的新葯,只有30%能通過III期臨床試驗。更多的藥物由於藥物的毒性、體內分佈等種種原因,沒有體現出比現有藥物更好的療效而遭淘汰。為了降低新葯開發的巨大風險,就需要轉化醫學的研究,比較動物實驗與人體臨床研究的差異,加快新葯的研發速度。