臨床試驗

隨著基礎及相關學科科研技術的飛速發展，醫學臨床研究日益增多。為了提高臨床試驗的研究水平，加快新葯研製，更好地保障人民身體健康，我國國家食品藥品監督管理局也頒布了一系列法規和文件，意在規範國內的臨床試驗研究。

臨床試驗研究需要將臨床醫學知識和醫學統計學理論緊密結合，經過周密設計、科學實施、嚴謹的數據處理和統計分析，才能得出可靠的結論。本書按照臨床試驗的程序，從介紹臨床試驗方案的設計框架入手，對其中涉及的隨機、對照、編盲和倫理道德等問題進一步展開；接下來介紹了病例報告表的設計、臨床試驗的質量控制和數據管理的要求；在統計分析方法中除了介紹常用方法外，還詳細介紹了臨床試驗特有的統計問題如等效性、非劣效性及其樣本估計等；最後提出了統計分析報告和臨床總結的主要內容。

第一章 緒 論

一、經驗醫學及其局限性

二、曇花一現的醫療方法

三、科學的臨床試驗

四、臨床試驗的定義

五、藥物臨床試驗的分期

六、臨床試驗的基本要求和步驟

第二章 臨床試驗方案概論

一、臨床試驗方案

二、臨床試驗方案框架

三、臨床試驗方案的內容概要

第三章 隨機化和隨機化方法

一、隨機化的必要性

二、隨機化的合理性

三、隨機安排病人的注意事項

四、隨機安排表的編製方法

五、分層隨機化

六、隨機排列區組的計算機程序

七、對比組的例數分配

八、動態隨機化

第四章 對照與盲法試驗

一、對照的必要性

二、常見的對照

三、試驗中的盲法

四、一個輻照食品試驗的例子

五、盲法的實施

六、雙盲試驗的可行性

第五章 臨床試驗的倫理問題

一、赫爾辛基宣言

二、倫理委員會

三、試驗是否需要徵得病人同意

四、道德的實際問題

五、隨機化徵求意見設計

第六章 病例報告表

一、病例報告表的設計要求

二、病例報告表的內容

三、病例報告表的填寫

四、試調查

第七章 臨床試驗的質量控制

一、臨床試驗標準操作規程

二、監查

三、數據管理中的質量控制

四、統計分析中的質量控制

五、稽查

六、視察

第八章 數據管理

一、研究者對數據的管理職責

二、監查員的職責

三、數據管理員的職責

第九章 臨床試驗的統計分析和分析集

一、統計學與臨床試驗

二、試驗統計學家

三、臨床試驗中的分析集

四、分析集的比較和應用

五、統計方法的選擇

六、試驗計劃與統計分析計劃

七、計算機分析

第十章 差異性檢驗的基本統計分析方法

一、臨床試驗中的3種數據來源

二、反應變數的類型

三、基線測定數據的可比性

四、定性數據的統計描述與統計推論

五、定量數據的統計描述與統計推論

六、統計學檢驗的邏輯推理及其檢驗結果的正確理解

七、可信區間

第十一章 差異性檢驗的樣本量

一、決定試驗樣本大小要考慮的問題

二、定性結果樣本大小的計算方法

三、定量結果樣本大小的計算

四、長期隨訪研究樣本大小的計算

五、小樣本陰性試驗的問題

第十二章 優效性、等效性和非劣效性試驗的統計檢驗和樣本大小的估計

一、概述

二、優效性試驗的統計檢驗

三、等效性試驗的統計檢驗

四、非劣效性試驗的統計檢驗

五、可信區間估計

六、樣本大小的估計

第十三章 交叉試驗設計及統計分析

一、概述

二、交叉試驗設計的一些基本概念

三、 2處理2階段交叉試驗設計及統計分析

四、多處理多階段的交叉試驗設計

五、反應變數為非正態類型數據時的統計分析

第十四章 預后因素及生存分析

一、多元回歸分析

二、多元Logistic回歸分析

三、順序分類變數的預后因素分析

四、壽命表生存曲線

五、時序檢驗

六、 COX回歸分析

第十五章 臨床試驗統計分析報告和臨床總結報告

一、統計分析報告

二、臨床試驗總結報告

附錄一 世界醫學協會赫爾辛基宣言

附錄二 隨機數字錶

附錄三 統計用表

附表3ˉ1 正態分佈表

附表3ˉ2 t 值表

附表3ˉ3 符號等級和檢驗表（Wilcoxon成對比較用）

附表3ˉ4 等級總和數臨界值表（雙側檢驗）

附錄四 自動編製隨機區組排列表的C語言程序

參考文獻