反義藥物

主要指反義寡核苷酸(ODNs), 即其核苷酸序列可與靶mRNA或靶DNA互補, 抑制或封閉基因的轉換和表達，或誘導RNaseH 識別或切割mRNA, 使其喪失功能.

反義藥物與傳統藥物的性質和作用對象明顯不同，表現為:

1、新的化學物質-核酸；

2、新的藥物受體-mRNA，DNA；

3、新的受體結合方式-Watson-Crick雜交；

4、新的藥物受體結合后反應-如RNase H介導的靶RNA的降解。

反義藥物與傳統藥物相比具有以下優點：

1、特異性較強。一個15聚體的反義寡核苷酸含有30-45氫鍵，而低分子的傳統藥物（200-600u）與靶點一般只形成1-4個鍵；

2、信息量較大。遺傳信息從DNA-RNA-蛋白質，用互補寡核苷酸阻斷某種蛋白的合成是很準確的；

3、反義藥物以核酸為靶點，與蛋白質作為靶點比較，更易合理設計新藥物。由於作用於遺傳信息傳遞的上游，所需藥量較低，副作用可能較少。