諾西那生鈉注射液

全球首個SMA精準靶向治療藥物

諾西那生鈉注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發,2016年12月23日首次在美國獲批,是全球首個SMA精準靶向治療藥物。

2019年4月28日,諾西那生鈉注射液在中國上市,用於治療5qSMA,並成為中國首個能治療SMA的藥物。

發展歷程


2016年12月23日,諾西那生鈉注射液首次在美國獲批,是全球首個SMA精準靶向治療藥物,隨後該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准用於治療SMA。

銷售價格


諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元(約合人民幣87萬元)一劑。

價格爭議


2020年,廣東一位母親歐陽春蘭,向國家藥品監督管理局提交信息公開申請,希望了解治療脊髓性肌肉萎縮症(以下簡稱“SMA”)疾病藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的採購方式和國內定價依據,一時間引發眾多網友的關注和熱議。
2020年8月5日,國家醫保局信訪辦一工作人員在接受紅星新聞記者採訪時表示,諾西那生鈉注射液的價格是由葯企自行定價,所以該葯在每個國家的價格存在一定出入,“除了藥物的原材料、研發成本等,葯企業也會考慮利潤問題,加上該藥物目前在國內處於市場壟斷的情況,價格也一直居高不下。”
據了解,浙江等地已建立罕見病用藥保障機制,根據當地政策,浙江罕見病患者每年自費上限不超過10萬元。在談及針對一些地區出台的關於罕見疾病的地方政策時,相關工作人員表示,一些省市級地區確實有出台對罕見病的救助政策,“但是地方政府也是根據當地基金統籌情況而定,如果剩餘基金較多,就可以用於罕見病救助,相當於是地方優惠政策,但是就SMA疾病的幫扶,目前從國家層面來講還很難實現。”