擬訂醫藥衛生科技發展規劃，組織實施科技重大專項、衛生公益性行業科研專項、國家科技支撐計劃項目等國家醫藥科研項目；承擔相關的國家重點實驗室、工程中心及衛生行業重點科研基地的管理工作；
組織實施醫學衛生技術的標準研究和技術評估;擬訂醫療衛生技術推廣的
政策措施並指導實施；擬訂高新衛生技術臨床試驗研究管理規範、規章制度並監督實施；指導協調衛生科學知識普及工作；擬訂實驗室生物安全管理的相關政策，承擔與人體健康有關的實驗室
生物安全的監督管理工作；協助認監委有關衛生行業
實驗室資質認定的相關工作；參與擬訂國家醫學教育發展規劃；組織協調衛生專業技術崗位的培訓；指導鄉村醫生培訓工作；負責畢業后
醫學教育、
繼續醫學教育的組織管理工作。
設綜合處、規劃處、技術處、實驗室管理處、教育處。