分子靶向藥物利用腫瘤細胞與正常細胞之間分子生物學上的差異（包括基因、酶、信號轉導等不同特性），抑制腫瘤細胞的生長增殖，最後使其死亡。分子靶向藥物的作用途徑包括調節細胞增殖的信號轉導途徑、調節血管生成的轉導途徑、腫瘤抑制基因丟失功能的轉導等。分子靶向治療將比目前的化療更為有效、副作用更小，是非常有希望的一種腫瘤治療方法。表皮生長因子受體酪氨酸激酶（ＥＧＦＲ－ＴＫ）抑製劑吉非替尼主要治療肺癌，利妥昔單抗主要用於治療非霍奇金淋巴瘤，曲妥珠單抗是信號轉導抑製劑，用於治療乳腺癌。治療慢性粒細胞性白血病和胃腸道基質細胞瘤的是甲磺酸伊馬替尼。
分子靶向治療是針對腫瘤細胞中的一個靶點或幾個靶點起抑制腫瘤細胞增殖的作用。針對可能導致
細胞癌變的環節，如
細胞信號傳導通路、
原癌基因和
抑癌基因、細胞因子及受體、抗腫瘤血管形成、自殺基因等，從分子水平來逆轉這種惡性生物學行為，從而抑制腫瘤細胞生長，甚至使其完全消退的一種全新的生物治療模式。