腺相關病毒

腺相關病毒（adeno-associated virus，AAV）,也稱腺伴隨病毒，屬於微小病毒科依賴病毒屬，是目前發現的一類結構最簡單的單鏈DNA缺陷型病毒，需要輔助病毒（通常為腺病毒）參與複製。它編碼兩個末端的反向重複序列（ITR）中的cap和rep基因。ITRs對於病毒的複製和包裝具有決定性作用。cap基因編碼病毒衣殼蛋白， rep基因參與病毒的複製和整合。AAV能感染多種細胞。rep基因產物存在時，病毒DNA很容易整合到人類第19號染色體。

重組腺相關病毒載體(rAAV) 源於非致病的野生型腺相關病毒，由於其安全性好、宿主細胞範圍廣(分裂和非分裂細胞)、免疫源性低，在體內表達外源基因時間長等特點，被視為最有前途的基因轉移載體之一，在世界範圍內的基因治療和疫苗研究中得到廣泛應用。經過10餘年的研究，重組腺相關病毒的生物學特性己被深入了解，尤其是其在各種細胞、組織和體內實驗中的應用效果方面已經積累了許多資料。在醫學研究中，rAAV被用於多種疾病的基因治療的研究(包括體內、體外實驗)；同時作為一種有特點的基因轉移載體，還廣泛用於基因功能研究、構建疾病模型、製備基因敲除鼠等方面。

安全性好

對肌肉、肝臟、神經組織等感染效率高

載體自身免疫原性低

長期表達

比較穩定，易於保存和運輸

缺點：容量較小

AAV感染不同組織效果圖

不同AAV血清型的組織親和性

AAV1載體：明顯的骨骼肌嗜性（包括心肌），神經組織也可以感染；

AAV2載體：泛嗜性；最早應用的AAV載體。有效轉導肌肉，肝臟，腦組織，對於視網膜的轉導效率和表達水平良好

AAV5載體：視網膜、神經系統、關節滑膜嗜性、肺；

AAV8載體：明顯肝嗜性，視網膜、神經組織也可以感染；

AAV9載體：心肌嗜性，可穿過血腦屏障；

AAV-DJ：廣譜性侵染各種細胞，可做細胞實驗

免疫反應：先存免疫（如AAV2）、反覆給藥引起針對AAV的免疫反應