藥物靶標是指體內具有藥效功能並能被藥物作用的生物大分子，如某些蛋白質和核酸等生物大分子。那些編碼靶標蛋白的基因也被稱為靶標基因。事先確定靶向特定疾病有關的靶標分子是現代新葯開發的基礎。
藥物靶標，選擇藥物作用靶標要考慮兩個方面：
1. 靶標的有效性，即靶標與疾病確實相關，並且通過調節靶標的生理活性能有效地改善疾病癥狀。
2. 靶標的副作用，如果對靶標的生理活性的調節不可避免地產生嚴重的
副作用，那麼將其選作藥物作用靶標是不合適的。
靶標發現與確證的一般流程：
2. 對相關的
生物分子進行功能研究，以確定候選藥物作用靶標。
3. 候選藥物作用靶標，設計小分子化合物，在分子、細胞和整體動物水平上進行
藥理學研究。
4. 驗證靶標的有效性。
